Wat is HSCT (stamceltherapie) en hoe werkt dit?
De beschadigingen bij MS zijn geïnfiltreerd met uit bloed afkomstige immuuncellen. Hieronder bevinden zich ook T- en B- lymfocyten die de myeline producerende cellen lijken aan te vallen en te beschadigen. We weten niet waardoor deze aanval wordt veroorzaakt, maar het proces heeft bijna zeker betrekking op het niet juist functioneren van het immuunsysteem. Het doel van HSCT bij MS is om het bestaande immuunsysteem met immunosuppressieve chemotherapie te zuiveren en door middel van HSCT een populatie nieuwe, gezonde immuuncellen te regenereren. Dit proces wordt, zeer ingenieus, “resetting of the immunological clock” (het terugzetten van de immunologische klok) genoemd. Dit betekent dat in principe volwassen cellen van het immuunsysteem die de hersenen aanvallen, kunnen worden geëlimineerd en worden vervangen door nieuwe, onschadelijke cellen. Recent onderzoek heeft aangetoond dat dit “resetten” van het immuunsysteem ook daadwerkelijk plaatsvindt en dat de thymus (zwezerik), het orgaan waar hematopoëtische voorlopercellen zich ontwikkelen tot volwassen T-lymfocyten, na HSCT opnieuw wordt geactiveerd. Hierdoor neemt het aantal T-cellen, waaronder mogelijk ook “regulerende” T-cellen die de auto-immuun aanvallen onderdrukken, toe.

Wat kan HSCT doen voor mensen met MS?
Anno 2018 hebben duizenden mensen over de hele wereld een autologe hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan. Hoewel gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek, dat nauwgezet de effectiviteit bepaalt, nog niet is afgerond, geeft de analyse van de tot nu toe gerapporteerde resultaten een indicatie van wat men met deze behandeling op dit moment wel en niet kan bereiken. Allereerst heeft HSCT in het algemeen een positief effect laten zien op de onderdrukking van ontstekingen en de ontwikkeling van nieuwe plaques zoals aangetoond met MRI bij gemiddeld 80% van de patiënten. Bij een meerderheid van de behandelde mensen stabiliseerde en verbeterde zelfs de bestaande neurologische beperking.

Op dit moment loopt er internationaal een wetenschappelijk fase 3 onderzoek naar nonmyeloablative autologe hematopoëtische stamceltransplantatie in (aggressive) relapsing remitting MS (RRMS). Door middel van immuuntherapie en re-introductie van lichaamseigen stamcellen kan het immuunsysteem dus ‘gereset’ worden. Het ‘geresette’ immuunsysteem wordt door middel van de lichaamseigen stamcellen sneller opgebouwd waardoor de kans op infecties en complicaties kleiner wordt en de MS wordt een halt toegeroepen. Het immuunsysteem wordt teruggebracht naar een moment voordat de MS ontstond. Daarnaast kunnen de stamcellen mogelijk de schade die door de MS in het centraal zenuwstelsel werd veroorzaakt al dan niet deels herstellen. Deze resultaten met een succesratio van gemiddeld 80% zijn gebaseerd op meer dan 20 jaar onderzoek en zijn de basis voor het internationale onderzoek dat plaatsvindt in Amerika, Engeland, Zweden, Rusland en Brazilië. Nog meer klinieken wereldwijd voeren deze procedure uit, waaronder ook veel in Europa. Of de behandeling een cure is, kunnen we nog niet met zekerheid zeggen. Vandaar dat onderzoek naar deze behandeling zo hard nodig is. De resultaten die de afgelopen 20 jaar wetenschappelijk zijn onderzocht en gepubliceerd zijn echter dermate bemoedigend dat de wetenschappers met elkaar in discussie zijn over wanneer je MS als genezen mag beschouwen. Voor nu wordt HSCT gezien als de MS abrupt een halt toe roepen wat al als zeer luxe beschouwd mag worden.
Ondanks dat de wetenschappelijke onderzoeken gericht zijn op mensen onder de 40, die maximaal 5 jaar MS hebben, snel opeenvolgende relapses hebben en hierdoor snel veel lichaamsfuncties verliezen zoals waar ik aan voldoe, zijn er zelfs al veel goede resultaten geboekt bij mensen met andere vormen van MS.

HSCT in Nederland
Nederland blijft achter in HSCT voor MS patiënten. Boaz van Stichting Op De Been was de eerste Nederlander die, met succes, voor deze therapie naar het buitenland uitweek. Hij zet zich tegenwoordig met succes in voor andere MS patiënten. Hij heeft er al voor gezorgd dat diverse organisaties achter hem zijn gaan staan en hij zat op 14 maart zelfs in de tweede kamer om het belang van HSCT voor MS patiënten te verdedigen. 

Doordat Nederland HSCT nog niet erkent als therapie, vergoeden ze deze behandeling ook niet. Het VU is inmiddels zover dat ze hun eigen onderzoek willen starten, maar ze hebben er geen financiering voor. Het is wachten op de overheid, ondanks dat er enige tijd geleden al via Boaz ruim 50.000 handtekeningen zijn overhandigd aan de toenmalige minister. Voor nu is het besluit in ieder geval helaas dat de overheid geen subsidie ter afronding van dit onderzoek zal verstrekken.